GC녹십자가 헌터증후군 중증 환자를 대상으로 한 뇌실 투여 치료제의 해외 허가 절차를 확대하고 있다.

GC녹십자는 자사가 개발한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’에 대해 페루 의약품 규제 당국인 DIGEMID에 품목허가 신청을 제출했다고 밝혔다.

헌터라제 ICV는 약물을 정맥이 아닌 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 치료제다. 환자의 두개골에 의료용 디바이스를 삽입한 뒤 정기적으로 약물을 전달하는 구조로, 기존 전신 투여 방식으로는 접근이 어려웠던 중추신경계 증상 개선을 목표로 개발됐다.

헌터증후군 환자 중 약 70%는 중추신경계 손상이 동반되는 중증 유형으로 분류되며, 질환이 진행될수록 인지 기능 저하와 함께 생존 기간이 짧아지는 특징을 보인다. 이러한 환자군에서 약물을 뇌실에 직접 전달하는 치료 접근법은 치료 효과를 높일 수 있는 방법으로 평가받고 있다.

일본에서 수행된 임상 연구 결과에 따르면, 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질로 알려진 헤파란 황산 수치를 유의하게 감소시켰다. 또한 환자의 인지 및 신체 발달 수준을 반영하는 발달 연령이 개선되거나 유지되는 경향을 보였다. 5년에 걸친 장기 추적 관찰에서도 헤파란 황산 수치가 낮은 수준으로 유지됐으며, 인지 기능 저하 속도가 늦춰지거나 일부 환자에서는 기능 개선이 확인됐다.

현재 헌터라제 ICV는 일본과 러시아에서 상업적으로 공급되고 있으며, 지난해 8월에는 국내 식품의약품안전처에 품목허가 신청이 접수된 바 있다. GC녹십자는 이번 페루 신청을 시작으로 동남아시아, 중동, 중남미 지역 등으로 허가 국가를 순차적으로 확대해 나간다는 방침이다.

GC녹십자 개발본부 이재우 본부장은 “헌터라제 ICV는 중증 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 선택지를 제시할 수 있는 치료제”라며 “희귀질환 영역에서 아직 충족되지 않은 의료 수요를 해결하기 위해 연구개발과 글로벌 공급 확대를 지속해 나가겠다”고 말했다.

헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 인해 체내에 특정 물질이 축적되면서 골격 이상과 인지 기능 저하 등이 나타나는 선천성 희귀질환이다. 주로 남아에게 발생하며, 발생 빈도는 남자 어린이 10만~15만 명당 1명 수준으로 알려져 있다.