글로벌 종양학 기업인 비원 메디신스(BeOne Medicines Ltd.)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재발성 또는 불응성(R/R) 맨틀 세포 림프종(MCL) 치료를 위한 손로토클락스(sonrotoclax)에 대해 혁신신약지정(Breakthrough Therapy Designation, BTD)을 부여받았다고 발표했다. 손로토클락스는 차세대 임상시험용 BCL2 억제제로, MCL 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 가능성을 지니고 있다. 또한 FDA는 비원이 참여하는 글로벌 보건 당국 간의 종양학 제품 동시 제출 및 검토를 위한 프로젝트 오르비스(Project Orbis) 참여 요청도 수락했다.

비원의 수석 부사장 겸 최고 규제 업무 책임자인 줄리 레핀(Julie Lepin)은 “혁신신약지정은 중대한 질병을 앓고 있는 환자의 결과를 변화시킬 수 있는 잠재력이 있는 의약품을 위한 것이다. 이러한 인정은 손로토클락스에 대한 새로운 데이터의 강점과 재발성 또는 불응성 맨틀 세포 림프종 환자를 위한 새로운 치료 표준이 될 수 있는 잠재력을 확인시켜 준다”고 밝혔다. 그는 이어 “프로젝트 오르비스에 참여함으로써 우리는 손로토클락스에 대한 접근을 가속화하여 잠재적으로 이전에 상상했던 것보다 더 빠르게 환자를 도울 수 있다”고 덧붙였다.

FDA의 손로토클락스 BTD 승인과 프로젝트 오르비스 참여 허가는 브루톤 티로신 키나제 억제제(BTKi) 및 항-CD20 요법으로 치료한 후 R/R MCL 성인 환자를 대상으로 한 제1/2상 시험인 BGB-11417-201 시험의 데이터를 기반으로 이루어졌다. 최근 발표된 손로토클락스의 긍정적인 결과는 깊고 지속적인 반응을 제공할 수 있는 잠재력을 강조하며, 이는 미국에서 R/R MCL에 사용하도록 승인된 최초이자 유일한 BCL2 억제제가 될 수 있는 가능성을 제시한다. 비원은 다가오는 의료 회의에서 전체 데이터를 발표할 계획이다.

FDA는 중대한 질병을 앓고 있는 환자에게 상당한 진전을 제공할 수 있음을 시사하는 초기 데이터가 있는 의약품에 BTD를 부여한다. 2019년에 설립된 FDA 종양학 우수 센터(FDA Oncology Center of Excellence)의 프로젝트 오르비스는 참여 국가 전역에서 환자에게 유망한 암 치료법을 보다 신속하게 제공할 수 있도록 하는 것을 목표로 하며, 종양학 의약품 검토에 대한 규제 기관 간의 협력을 촉진한다.

이번 손로토클락스의 BTD는 비원의 혈액학 프로그램에서 두 번째 BTD로, FDA는 또한 손로토클락스에 대해 MCL 및 발덴스트룀 마크로글로불린혈증(WM)에 대한 패스트 트랙 지정(Fast Track Designation)과 MCL, WM, 다발성 골수종(MM), 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 부여했다. 이러한 지정은 B 세포 악성 종양 치료를 재정의하려는 비원의 노력에서 손로토클락스의 입지를 강화하는 데 도움이 된다.

맨틀 세포 림프종(MCL)은 림프절의 맨틀 영역에 위치한 B 세포에서 발생하는 공격성 B 세포 비호지킨 림프종(NHL)의 드문 하위 유형으로, 전 세계 모든 NHL 사례의 약 5%를 차지하며 약 2만8000명의 사람들에게 영향을 미친다. MCL은 종종 진행된 단계에서 진단되며, 거의 모든 MCL 환자는 결국 불응성 또는 재발성(R/R) 질환이 발생하게 된다. MCL의 5년 생존율은 약 50%로, 새로운 치료 옵션에 대한 긴급한 필요성을 반영하고 있다.

BGB-11417-201 시험은 항-CD20 요법 및 BTK 억제제로 치료 후 R/R MCL이 있는 성인 환자 125명을 등록한 글로벌, 다기관, 단일군, 공개, 제1/2상 시험이다. 이 시험의 파트 1에서는 22명의 환자가 손로토클락스의 안전성과 내약성을 평가하고, 파트 2에서는 103명의 환자가 손로토클락스의 효능을 평가하기 위해 증량 후 권장 일일 용량을 받도록 등록되었다. 1차 평가변수는 독립 검토 위원회(IRC)에서 평가한 전체 반응률(ORR)이며, 2차 평가변수에는 완전 반응(CR)율, 반응 기간(DOR), 무진행 생존(PFS)이 포함된다.

손로토클락스는 암세포의 생존을 돕는 여러 단백질 중 하나인 B 세포 림프종 2(BCL2)의 잠재적으로 동급 최고의 차세대 임상시험용 억제제로, 자연적인 세포 사멸 신호를 모방하는 BH3 유사체라는 약물군의 일부이다. 실험실과 초기 약물 개발 과정에서의 연구는 손로토클락스가 반감기가 짧고 축적이 없는 BCL2의 매우 강력하고 특이적인 억제제임을 보여주었다. 손로토클락스는 다양한 B세포 악성 종양에 걸쳐 유망한 임상 활성을 보였으며, 현재까지 글로벌 개발 프로그램에 걸쳐 약 2000명의 환자가 등록되었다.

비원 메디신스는 스위스에 본사를 둔 글로벌 종양학 기업으로, 전 세계 암 환자들에게 보다 접근성이 높은 혁신적인 치료제를 발견하고 개발하는 데 주력하고 있다. 혈액학과 고형 종양을 아우르는 포트폴리오를 보유한 비원은 내부 역량과 협력을 통해 다양한 새로운 치료제 파이프라인 개발을 가속화하고 있으며, 6개 대륙에 걸쳐 11,000명 이상의 동료로 구성된 글로벌 팀이 성장하고 있다. 비원은 의약품을 필요로 하는 훨씬 더 많은 환자의 의약품 접근성을 근본적으로 개선하기 위해 최선을 다하고 있다.

비원에 대한 자세한 정보는 www.beonemedicines.com을 방문하거나 링크드인, 엑스, 페이스북 및 인스타그램에서 비원을 팔로우하면 확인할 수 있다.